Hoe kan de betaalbaarheid van geneesmiddelen voor geavanceerde therapie verbeterd worden?

Het doel: betaalbaarheid op korte termijn

Bij patiënten met weinig of geen alternatieve behandelingsmogelijkheden kunnen ATMP’s langdurige en uitstekende therapeutische resultaten hebben– misschien zelfs met één enkele toediening. Het huidige Belgische gezondheidszorgsysteem is echter niet afgestemd op dergelijke baanbrekende therapieën die op korte termijn een aanzienlijke investering vereisen, maar het leven van patiënten mogelijk kunnen redden. 

Rondetafelgesprekken met diverse stakeholders

Verschillende stakeholders (o.a. academici, gezondheidsprofessionals, experts in verzekeringen en gezondheidstechnologie, patiënten, patiëntenverenigingen en overheidsinstanties) gingen tijdens rondetafelgesprekken op zoek naar innovatieve oplossingen om geneesmiddelen betaalbaar en toegankelijk te maken voor patiënten, en duurzame zorg te garanderen. In de loop van 2018 en 2019 werden in totaal vier rondetafelgesprekken georganiseerd. Het project werd gecoördineerd en in goede banen geleid door Inovigate en het Vlerick Healthcare Management Centre in samenwerking met RIZIV/INAMI en het kabinet van de minister van Sociale Zaken en Volksgezondheid.

Beleidsnota: samenvatting van de input van de verschillende stakeholders en adviezen

De vier rondetafelgesprekken leidden tot een beleidsnota waarin de visies van de verschillende stakeholders en de bereikte consensus worden samengevat. De nota biedt een overzicht van de huidige uitdagingen evenals voorstellen voor toekomstige financieringsoplossingen voor ATMP's – in het bijzonder voor gentherapieën in België. Ze brengt ook de obstakels in kaart voor de goedkeuring en implementering van oplossingen, en bevat beleidsadviezen om die uitdagingen uit de weg te ruimen. 

In het consensusverslag worden een aantal belangrijke adviezen en maatregelen voorgesteld:

Advies 1: Internationale horizonscan benutten en vroegtijdige dialoog bevorderen

• De constructieve dialoog voortzetten met alle betrokken stakeholders in België
• De internationale horizonscan benutten om de vroegtijdige dialoog tussen overheidsinstanties en innovators te bevorderen.

Zo kunnen ontwikkelaars al in een vroeg stadium inzicht krijgen in manieren om productspecifieke problemen aan te pakken en te beperken.

Advies 2: Nieuwe subsidieregelingen voor nieuwe gentherapieën aanmoedigen

Er zijn nieuwe betalingsmodellen nodig om patiënten tijdig toegang te geven tot innovatieve geneesmiddelen en tegelijkertijd de duurzaamheid van het gezondheidszorgsysteem te handhaven. Zonder dergelijke nieuwe modellen zullen bepaalde revolutionaire therapieën wellicht niet tot bij de patiënt raken. Een optimale oplossing die rekening houdt met de cruciale succesfactoren én tegelijkertijd inspeelt op de budgettaire uitdaging op korte termijn en de onzekere voordelen op lange termijn, moet gebaseerd zijn op:

• gespreide betalingen (bv. op basis van lijfrente)
• resultaatgerichte Managed Entry Agreements (MEA)
• een dynamischer transversaal model voor budgetherschikking (winstdeling)

Advies 3: Initiatieven ontwikkelen voor de invoering van nieuwe subsidieregelingen voor nieuwe gentherapieën

Het is onwaarschijnlijk dat er slechts één juist systeem is voor alle gentherapieën, aangezien het om een uitgebreide, groeiende en uiterst heterogene klasse gaat. Om patiënten sneller toegang te geven tot die therapieën is het dan ook van groot belang dat nieuwe financieringsmethodes verder worden getest en bijgesteld, en dat – waar mogelijk – opgedane ervaringen worden gedeeld om toekomstige vooruitgang te ondersteunen.

Advies 4: Een infrastructuur en beleid opzetten om elektronische informatieverzameling (patiëntresultaten en RWE-data) te vergemakkelijken.

Het verzamelen van Real-World Evidence (RWE) is cruciaal om komaf te maken met onzekerheden rond langetermijneffecten, veiligheid, gezondheidsgerelateerde levenskwaliteit, en het gebruik van middelen van de gezondheidszorg. Er is nood aan een RWE-infrastructuur, een gemeenschappelijk kader evenals procedures op Belgisch (en Europees) niveau om de bewijsgaring op lange termijn te ondersteunen en de kwaliteit te verbeteren van bewijsmateriaal dat specifiek voor gentherapieën wordt verzameld.

Advies 5: Bevestigen dat de oplossingen op basis van gespreide betalingen voldoen aan de boekhoudregels van het RIZIV en de EU.

Er moet bevestigd worden dat gespreide betalingen in België in overeenstemming zijn met de Europese boekhoudregels (ESR) en de boekhoudregels van het RIZIV onder de hieronder geformuleerde voorwaarden.

Consensusverslag van de Alliance for Regenerative Medicine (ARM)

Tijdens het symposium stelde de Alliance for Regenerative Medicine (ARM), de internationale belangenorganisatie voor cel- en gentherapie en andere geavanceerde therapieën, ook haar consensusverslag voor evenals haar voornaamste adviezen om Europese patiënten toegang te geven tot geneesmiddelen voor geavanceerde therapie (ATMP's). Het ARM-verslag bundelt de visies van een aantal Europese beleidsmakers en experts, ontwikkelaars en producenten van ATMP's, patiëntenverenigingen en andere stakeholders. Het omvat een uitgebreide evaluatie van de regelgeving en het kader voor de markttoegang in de belangrijkste Europese landen, en brengt de mogelijke obstakels in kaart voor de goedkeuring ervan.